RD13-02 เป็นผลิตภัณฑ์เซลล์ CAR-T สากลที่กำหนดเป้าหมาย CD7 ซึ่งได้มาจากผู้บริจาคที่มีสุขภาพดี และมีวัตถุประสงค์เพื่อใช้ในการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันของเซลล์ T (T-ALL/LBL) ที่กลับมาเป็นซ้ำหรือดื้อต่อการรักษา RD13-02 ได้รับการดัดแปลงทางพันธุกรรมเพื่อหลีกเลี่ยงการทำลายตัวเอง การเกิดโรคแทรกซ้อนจากปฏิกิริยาต่อต้านเนื้อเยื่อของผู้รับ (GvHD) และการปฏิเสธเนื้อเยื่อของผู้รับ (HvG) ในขณะเดียวกันก็เพิ่มประสิทธิภาพในการต่อต้านเนื้องอก RD13-02 สามารถเตรียมได้ในชุดเดียวสำหรับผู้ป่วยหลายคน ทำให้พร้อมใช้งานได้ทันทีสำหรับผู้ป่วยที่ต้องการการรักษาด้วยเซลล์ CAR-T
เมื่อวันที่ 7 พฤศจิกายน 2024 บริษัท Bioheng Therapeutics ประกาศว่าจะนำเสนอข้อมูลทางคลินิกระยะที่ 1 ล่าสุดของผลิตภัณฑ์เซลล์ CAR-T สากล RD13-02 ซึ่งกำหนดเป้าหมายที่ CD7 สำหรับการรักษาผู้ป่วย T-ALL/LBL ที่กลับมาเป็นซ้ำ/ดื้อต่อการรักษา (R/R) ในรูปแบบการนำเสนอด้วยวาจาในการประชุมประจำปีครั้งที่ 66 ของสมาคมโลหิตวิทยาแห่งอเมริกา (ASH) ซึ่งจะจัดขึ้นระหว่างวันที่ 7-10 ธันวาคม 2024 ที่เมืองซานดิเอโก สหรัฐอเมริกา
ผลการศึกษา: ณ วันที่ 1 สิงหาคม 2567 มีผู้ป่วยที่เข้าเกณฑ์ทั้งหมด 18 รายที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิด T-ALL/LBL ที่กลับมาเป็นซ้ำ (13 รายเป็น ALL และ 5 รายเป็น LBL) โดยมีอายุเฉลี่ย 33.5 ปี (ช่วงอายุ 11 ถึง 67 ปี) จำนวนการรักษาก่อนหน้าเฉลี่ยอยู่ที่ 2 ครั้ง (ช่วง 1 ถึง 5 ครั้ง) และผู้ป่วย 4 รายเคยได้รับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดจากผู้บริจาคมาก่อนเข้าร่วมการศึกษา สัดส่วนของเซลล์เม็ดเลือดขาวในไขกระดูกเฉลี่ยอยู่ที่ 71% (ช่วง 6% ถึง 90%) ในผู้ป่วย 18 ราย โดย 9 ราย (6 รายเป็น ALL และ 3 รายเป็น LBL) แสดงให้เห็นถึงการแพร่กระจายออกนอกไขกระดูก ไม่พบความเป็นพิษที่จำกัดขนาดยา (DLT) หรือความเป็นพิษต่อระบบประสาทในทุกระดับขนาดยา มีเพียงกรณีเดียวที่เกิดภาวะแทรกซ้อนจากปฏิกิริยาต่อต้านเนื้อเยื่อของผู้รับ (GvHD) ระดับ 1 กลุ่มอาการปล่อยไซโตไคน์ (CRS) สามารถควบคุมได้ โดยส่วนใหญ่มีอาการไม่รุนแรง (ระดับ 1, n=10; ระดับ 2, n=5; ระดับ 3, n=3) การติดเชื้อทุกระดับเกิดขึ้นในผู้ป่วย 13 ราย (72%) (≥ระดับ 3 ใน 2 ราย [11%]) เนื่องจากการเกิด CRS ระดับ 3 ในผู้ป่วย 1 รายจากระดับ DL2 และ DL3 นักวิจัยจึงกำหนดให้ DL1 เป็นขนาดยาขยาย โดยเน้นความปลอดภัยและประสิทธิภาพเป็นสำคัญ ในระหว่างการขยายขนาดยา ผู้ป่วย 1 รายเสียชีวิตจากกลุ่มอาการสลายเซลล์มะเร็งในวันที่ 20 หลังการให้ยา
ในการประเมินผลครั้งแรกหลังการให้ยา 28 วัน ผู้ป่วย 14 ใน 17 รายที่สามารถประเมินผลได้บรรลุภาวะการหายขาดสมบูรณ์ (CR/CRi) ขณะที่ในเดือนที่ 2 หลังการให้ยา ผู้ป่วยอีก 2 รายบรรลุภาวะ CR/CRi ทำให้มีอัตรา CR/CRi ร้อยละ 94 (16/17) ในกลุ่มผู้ป่วยที่บรรลุภาวะ CR/CRi พบว่า 100% มีสถานะโรคตกค้างน้อยที่สุด (MRD) เป็นลบโดยการวิเคราะห์ด้วยโฟลว์ไซโตเมทรี ค่ามัธยฐานของ Cmax ของเซลล์ CAR-T ในเลือดส่วนปลายอยู่ที่ 1,863,601 สำเนา/ไมโครกรัมดีเอ็นเอจีโนม (ช่วง 275,044 ถึง 3,763,587) โดย qPCR โดยระยะเวลาที่นานที่สุดเกิน 90 วัน
สรุป: RD13-02 ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ CAR-T อเนกประสงค์แบบ "พร้อมใช้" แสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยที่จัดการได้และประสิทธิภาพที่เพิ่มขึ้นในการรักษา R/R CD7 T-ALL/LBL ที่สำคัญคือ ผู้ป่วยที่หายขาด (CR/CRi) 100% มีสถานะ MRD เป็นลบ ทำให้ผู้ป่วยมีทางเลือกในการรักษาที่รวดเร็วยิ่งขึ้น
ปัจจุบัน มีการทดลองทางคลินิกเกี่ยวกับ CAR-T อีกหลายโครงการในประเทศจีน และกำลังมองหาผู้ป่วยเข้าร่วมโครงการ หากต้องการคำปรึกษาเกี่ยวกับยาและเทคโนโลยีใหม่ๆ สามารถติดต่อแผนกต่างประเทศของโรงพยาบาลมะเร็งปักกิ่งตอนใต้ได้
หมายเลขโทรศัพท์: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
เอกสารอ้างอิง
1.https://www.bioheng.com/News_Details/26.html
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/2035.html
วันที่โพสต์: 3 ธันวาคม 2024