Equecabtagene autoleucel (eque-cel) ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยเซลล์ T ที่มีตัวรับแอนติเจนแบบไคเมอริก (CAR) ที่ได้มาจากมนุษย์อย่างสมบูรณ์และมุ่งเป้าไปที่แอนติเจนการเจริญเติบโตของเซลล์ B ได้แสดงให้เห็นถึงศักยภาพในการรักษาโรคมะเร็งไขกระดูกมัลติเพิลไมอีโลมาที่กลับมาเป็นซ้ำหรือดื้อต่อการรักษา (R/RMM)
เมื่อวันที่ 30 มิถุนายน 2566 สำนักงานบริหารผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์แห่งชาติของจีน (NMPA) ได้อนุมัติคำขอขึ้นทะเบียนยาใหม่ (NDA) สำหรับ FUCASO (Equecabtagene Autoleucel) ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยเซลล์ T ที่มีตัวรับแอนติเจนแบบไคเมอริก (CAR) ต่อต้านแอนติเจนการเจริญเติบโตของเซลล์บี (BCMA) ที่เป็นมนุษย์โดยสมบูรณ์ตัวแรกของโลก สำหรับการรักษา R/RMM ที่เคยได้รับการรักษามาก่อนแล้วอย่างน้อย 3 ครั้ง ซึ่งประกอบด้วยสารยับยั้งโปรตีเอโซมอย่างน้อยหนึ่งชนิดและสารปรับภูมิคุ้มกัน
เมื่อวันที่ 7 พฤศจิกายน 2024 บริษัท IASO Biotherapeutics ได้ประกาศว่าผลการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 1b/2 FUMANBA-1 ของยา Equecabtagene Autoleucel (ชื่อทางการค้า: Fucaso™) ซึ่งเป็นยาต้าน BCMA CAR-T ที่สร้างจากเซลล์มนุษย์ทั้งหมด สำหรับการรักษาโรค R/RMM ได้รับการตีพิมพ์ในวารสารทางการแพทย์ชั้นนำ JAMA Oncology แล้ว การศึกษานี้ประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Equecabtagene Autoleucel ในผู้ป่วย R/RMM ที่เคยได้รับการรักษามาก่อนแล้วอย่างน้อย 3 ครั้ง ผลการศึกษาแสดงให้เห็นว่า Equecabtagene Autoleucel มีอัตราการตอบสนองโดยรวมสูงและทำให้โรคสงบลงได้ในระยะยาวในผู้ป่วย พร้อมทั้งมีโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดี
FUMANBA-1 เป็นการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 1b/2 แบบเปิดฉลากและมีกลุ่มควบคุมเดียว ดำเนินการใน 14 ศูนย์ในประเทศจีน เพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Equecabtagene Autoleucel ในผู้ป่วย R/RMM ที่ได้รับการรักษามาก่อนแล้วอย่างน้อย 3 ครั้ง การทดลองนี้รับผู้ป่วย R/RMM ที่เคยได้รับการรักษามาก่อนอย่างน้อย 3 ครั้ง รวมถึงยาเคมีบำบัดที่มีสารยับยั้งโปรตีเอโซมและสารปรับภูมิคุ้มกัน และมีอาการของโรคแย่ลงหลังจากได้รับการรักษาครั้งสุดท้าย ผู้ป่วยที่เคยได้รับการรักษาด้วย BCMA CAR-T ก็มีสิทธิ์เข้าร่วมการทดลองเช่นกัน
ผลลัพธ์จากผู้ป่วย 103 รายที่ได้รับการให้ยา eque-cel ทางหลอดเลือดดำ มี 55 ราย (53.4%) เป็นเพศชาย และอายุเฉลี่ย (ช่วง) คือ 58 (39-70) ปี ณ ระยะเวลาติดตามผลเฉลี่ย (ช่วง) 13.8 (0.4-27.2) เดือน ในแง่ของประสิทธิภาพ ในผู้ป่วย 101 รายที่สามารถประเมินผลได้ อัตราการตอบสนองโดยรวม (ORR) คือ 96.0% (97/101) และอัตราการตอบสนองสมบูรณ์อย่างเข้มงวด/การตอบสนองสมบูรณ์ (sCR/CR) คือ 74.3% (75/101) ในผู้ป่วย 89 รายที่ไม่เคยได้รับการรักษาด้วย CAR-T มาก่อน ORR คือ 98.9% (88/89) และอัตรา sCR/CR คือ 78.7% (70/89) ในผู้ป่วย 101 รายนี้ ระยะเวลาเฉลี่ยในการตอบสนองต่อการรักษาคือ 16 วัน (ช่วง: 11-179 วัน) ในขณะที่ระยะเวลาเฉลี่ยของการตอบสนองต่อการรักษา (DOR) และระยะเวลาเฉลี่ยของการอยู่รอดโดยปราศจากความคืบหน้าของโรค (PFS) ยังไม่ถึงจุดสิ้นสุด อัตรา PFS ที่ 12 เดือนอยู่ที่ 78.8% (95% CI: 68.6-86.0%) นอกจากนี้ 95% (96/101) ของผู้ป่วยมีผลตรวจ MRD เป็นลบ โดยมีระยะเวลาเฉลี่ยในการตรวจ MRD เป็นลบคือ 15 วัน (ช่วง: 14-186 วัน) ผู้ป่วยทุกรายที่มี sCR/CR มีผลตรวจ MRD เป็นลบ และระยะเวลาเฉลี่ยของการตรวจ MRD เป็นลบยังไม่ถึงจุดสิ้นสุด
สรุปและประเด็นสำคัญในการทดลองนี้ eque-cel ส่งผลให้เกิดการตอบสนองที่รวดเร็ว ลึกซึ้ง และยั่งยืนในผู้ป่วย R/RMM ที่ได้รับการรักษามาก่อนแล้ว โดยมีรายละเอียดด้านความปลอดภัยที่จัดการได้ ผู้ป่วยที่เคยได้รับการรักษาด้วย CAR T-cell มาก่อนก็ได้รับประโยชน์จาก eque-cel เช่นกัน
ปัจจุบัน มีการทดลองทางคลินิกเกี่ยวกับ CAR-T อีกหลายโครงการในประเทศจีน และกำลังมองหาผู้ป่วยเข้าร่วมโครงการ หากต้องการคำปรึกษาเกี่ยวกับยาและเทคโนโลยีใหม่ๆ สามารถติดต่อแผนกต่างประเทศของโรงพยาบาลมะเร็งปักกิ่งตอนใต้ได้
หมายเลขโทรศัพท์: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
เอกสารอ้างอิง
1.https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20230630195006116.html
2.https://en.iasobio.com/info.php?id=224
3.http://js.news.cn/20230926/c8e67444df624a5ea654dda3aa608689/c.html
4.https://en.iasobio.com/info.php?id=256
5.https://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/article-abstract/2826068
วันที่เผยแพร่: 13 พฤศจิกายน 2024