เมื่อวันที่ 7 สิงหาคม ศูนย์ประเมินยา (CDE) ของสำนักงานบริหารผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์แห่งชาติ (NMPA) ประกาศว่ายาฉีด PA3-17 ได้รับการเสนอชื่อให้รวมอยู่ในกลุ่มยาบำบัดแบบก้าวหน้า (Breakthrough Therapy Designation) สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันของเซลล์ T (T-cell acute lymphoblastic leukemia/lymphoma) ที่กลับมาเป็นซ้ำ/ดื้อต่อการรักษา (r/r T-ALL/LBL)
ปัจจุบัน ในประเทศจีนยังมีการทดลองทางคลินิกเกี่ยวกับเทคโนโลยีต้านมะเร็งใหม่ๆ อีกมากมายที่กำลังมองหาผู้ป่วยเข้าร่วมการทดลอง หากต้องการปรึกษาเกี่ยวกับยาและเทคโนโลยีใหม่ๆ สามารถติดต่อแผนกต่างประเทศของโรงพยาบาลมะเร็งปักกิ่งตอนใต้ได้
หมายเลขโทรศัพท์: 4008803716
รหัส WeChat: 17801183037
อีเมล:myimmnet@163.com
ผู้ป่วยที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาว/มะเร็งต่อมน้ำเหลืองชนิดทีลิมโฟบลาสติกที่กลับมาเป็นซ้ำ/ดื้อต่อการรักษา (r/r T-ALL/LBL) มักมีอาการทางคลินิกคือการลุกลามของโรคอย่างรวดเร็ว พยากรณ์โรคไม่ดี และขาดทางเลือกในการรักษา ปัจจุบัน มีเพียงยา Nailabine เท่านั้นที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ในปี 2548 สำหรับการรักษาผู้ป่วย T-ALL/LBL ที่ไม่ตอบสนองต่อเคมีบำบัดอย่างน้อยสองสูตร หรือกลับมาเป็นซ้ำหลังการรักษา โดยมีอัตราการตอบสนองโดยรวม (ORR) อยู่ที่ 31% และอัตราการหายขาด (CR) อยู่ที่ 23% ดังนั้นจึงมีความจำเป็นเร่งด่วนในการพัฒนาวิธีการรักษาที่มีประสิทธิภาพอื่นๆ นอกเหนือจากการแสดงออกในเซลล์ T และ NK ปกติ และไม่มีการแสดงออกในเซลล์เนื้อเยื่ออื่นๆ แล้ว CD7 ยังมีการแสดงออกสูงในเซลล์ T-ALL/LBL ดังนั้น CD7 จึงถือเป็นเป้าหมายที่มีศักยภาพสำหรับการพัฒนาการรักษาด้วย CAR-T สำหรับ T-ALL/LBL อย่างไรก็ตาม ความท้าทายคือการหลีกเลี่ยงการทำลายกันเองที่เกิดจากการแสดงออกของ CD7 ในเซลล์ T นักวิจัยได้พัฒนายาฉีดเซลล์ CAR-T ที่ใช้แอนติบอดีนาโน CD7 ซึ่งตั้งชื่อว่ายาฉีด PA3-17 โดยการปิดกั้นการแสดงออกของโมเลกุล CD7 บนพื้นผิวของเซลล์ T ผ่านตัวปิดกั้นการแสดงออกของโปรตีนต่อต้าน CD7 (PEBL)
ข้อมูลการติดตามผลระยะยาวจากการทดลองทางคลินิกเฟส 1 ของการฉีด PA3-17 สำหรับการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว/มะเร็งต่อมน้ำเหลืองชนิดเฉียบพลันของเซลล์ T ที่กลับมาเป็นซ้ำ/ดื้อต่อการรักษา (R/R T-ALL/LBL) ได้ถูกนำเสนอในการประชุมวิชาการระดับนานาชาติ EHA 2025
ณ วันที่ 19 กุมภาพันธ์ 2568 มีผู้ป่วยเข้าร่วมการศึกษาทั้งหมด 13 ราย (3 รายในกลุ่มขนาดยา 1, 2, 3 และ 4 รายในกลุ่ม RP2D) โดยผู้ป่วยทุกรายได้รับการฉีด PA3-17 เพียงครั้งเดียว และผ่านการประเมินความเป็นพิษที่จำกัดขนาดยา (DLTs) เป็นเวลา 28 วัน RP2D ถูกกำหนดไว้ที่ 2×10⁶ CAR-T/กก. โดยพิจารณาจากเภสัชจลนศาสตร์ ความปลอดภัย และประสิทธิภาพที่มากกว่าขนาดนี้ ไม่พบ DLTs และยังไม่ถึงขนาดยาที่ทนได้สูงสุด (MTD) อุบัติการณ์ของกลุ่มอาการปล่อยไซโตไคน์ (CRS) อยู่ที่ 84.6% (G3: 23.1%, ไม่มี G4) ในขณะที่กลุ่มอาการพิษต่อระบบประสาทที่เกี่ยวข้องกับเซลล์ภูมิคุ้มกัน (ICANS) จำกัดอยู่ที่ระดับ G1-2 (15.4%) ข้อมูลประสิทธิภาพแสดงให้เห็นว่า อัตราการตอบสนองที่ดีที่สุด (ORR) คือ 84.6% (11/13) และ 76.9% (10/13) บรรลุการหายขาดอย่างสมบูรณ์/การหายขาดอย่างสมบูรณ์โดยมีการฟื้นตัวของจำนวนเม็ดเลือดไม่สมบูรณ์ (CR/CRi) ที่น่าทึ่งคือ 69.2% (9/13, ผู้ป่วย 8 รายหายขาดอย่างสมบูรณ์) ยังคงมีการตอบสนองที่ดีใน 3 เดือน โดย 50.0% (4/8) ยังคงหายขาดอย่างสมบูรณ์นานกว่า 15 เดือนหลังการให้ยาโดยไม่ต้องปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิด (SCT) ในภายหลัง และผู้ป่วยสองรายยังคงตรวจพบเซลล์ CAR-T ได้ใน 21 เดือน ที่สำคัญคือ ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษามาก่อนแล้ว [เคยได้รับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด (HSCT) มาก่อน และมีก้อนเนื้อขนาดใหญ่กว่า 7 ซม.] บรรลุการหายขาดอย่างสมบูรณ์ภายในวันที่ 28 และได้รับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดครั้งที่สองใน 6 เดือน
การฉีด PA3-17 แสดงให้เห็นถึงความทนทานที่ดี ประสิทธิภาพทางคลินิกที่ลึกซึ้งและต่อเนื่องในผู้ป่วย T-ALL/LBL ที่กลับมาเป็นซ้ำหรือดื้อต่อการรักษา โดยผู้ป่วยที่หายขาด 50% ยังคงมีชีวิตรอดหรือ/และปราศจากการลุกลามของโรคในระยะเวลา 1 ปี
ปัจจุบัน ในประเทศจีนยังมีการทดลองทางคลินิกเกี่ยวกับเทคโนโลยีต้านมะเร็งใหม่ๆ อีกมากมายที่กำลังมองหาผู้ป่วยเข้าร่วมการทดลอง หากต้องการปรึกษาเกี่ยวกับยาและเทคโนโลยีใหม่ๆ สามารถติดต่อแผนกต่างประเทศของโรงพยาบาลมะเร็งปักกิ่งตอนใต้ได้
หมายเลขโทรศัพท์: 4008803716
รหัส WeChat: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
วันที่เผยแพร่: 13 สิงหาคม 2568